Наука в борьбе с нервными болезнями: новые прорывы в лечении заболеваний
— В последнее время в наших разработках произошло несколько ключевых событий. Мы получили вещи, которых очень ждали, — так начал свой доклад на конференции «Нейрокампус 2025» руководитель Федерального центра мозга и нейротехнологий ФмбА России, доктор биологических наук, член-корреспондент РАН Всеволод Белоусов.
Эксперт рассказал о новых отечественных препаратах, а также о том, чего достигла наука в борьбе с заболеваниями нервной системы во всем мире.
НЕ ДОЛГО, А ПЕРЕГНАТЬ
Одно из самых дорогих в мире лекарств — препарат «Золгенсма». Он лечит спинальную мышечную атрофию (СМА). При этом страшном заболевании перестают работать двигательные нейроны (нервные клетки) спинного мозга и атрофируются мышцы. Человек постепенно теряет способность двигаться, глотать, дышать и умирает. Но если ребенка с диагнозом СМА сделать один укол препарата в возрасте до двух лет, велики шансы на полное излечение. Лекарство доставляет в организм здоровую копию «слабого» или отсутствующего гена, который отвечает за нормальную работу двигательных нейронов. Лечение стоит $2,1 млн, что составляет около 173,8 млн рублей по нынешнему курсу.
— При этом у препарата очень тяжелые побочные эффекты. Необходимый ген вводится с помощью вирусного вектора, который активно заражает сердце и печень, — поясняет Всеволод Белоусов. — Из-за слишком высокой вирусной нагрузки на эти органы возможны даже летальные исходы. Известно несколько смертельных случаев, связанных с развитием печеночной недостаточности у детей. В то же время в центральную нервную систему, куда нужно доставить ген, вирус проникает значительно хуже.
Чтобы снизить опасные побочки и повысить эффективность лечения, ученые Центра мозга и нейротехнологий начали подбирать и тестировать другие типы вирусов-доставщиков. В итоге удалось найти вариант, который минимально затрагивает печень. И в то же время успешно добирается до точек назначения в мозге.
— Сегодня мы объявляем об этом впервые: у нас в центре разработан генотерапевтический препарат для спинальной мышечной атрофии, — рассказал Белоусов. — Проведены испытания на моделях мышей со СМА. В отличие от больных животных, погибающих в течение 20 дней, пролеченные мыши живут уже 180 дней. Они набирают вес, хорошо себя чувствуют и, очевидно, умирают не от мучительной болезни, а от старости. Сейчас мы входим в фазу регламентных доклинических исследований. А дальше ждут клинические испытания.
Эксперты отмечают, что при подтверждении эффективности и безопасности у людей эта разработка может стать мощным прорывом в лечении СМА. У российского изготовления есть весомые преимущества для здоровья в сравнении с единственным в мире зарубежным лекарством, существующим сегодня. Кроме того, отечественный препарат точно будет доступнее по цене.
ЗАМРИ. БЕГИ!
Еще одно направление, вдохновляющее ученых — термоге́нетика.
— В 2021 году была вручена Нобелевская премия по физиологии и медицине за открытые температурные рецепторы. Это особые белки, благодаря которым мы чувствуем температуру любых объектов на молекулярном уровне, — описывает Белоусов. — Например, с помощью таких рецепторов в сенсорных нейронах (тип нервных клеток. — Прим. ред.) на поверхности кожи мы воспринимаем самый широкий спектр температур. Одни белки реагируют на горячее, другие — на теплое, третьи — на холодное. Это основа нашей температурной чувствительности.
Используя такой феномен, ученые придумали хитрый ход. «Можно перенести белки-рецепторы из сенсорных нейронов в другие типы нервных клеток. А потом воздействовать температурой — например, нагревать ткань инфракрасным лазером, — поясняет глава Центра мозга и нейротехнологий. — Такая манипуляция позволяет управлять активностью тех или иных нейронов. А поскольку белки свои, родные, организм не будет давать имунных реакций (воспалений. — Ред.)».
Иными словами, таким способом можно извлекать влияние на различные процессы в головном мозге, менять работу организма. Как водится, ученые сначала испытали технологию на мышах.
— В участках мозга, управляющем движениями и их скоростью, мы внедрили человеческий ген, который отвечает за выработку температурных рецепторов. Затем через специальный интерфейс подогреваем эту область инфракрасным лазером, — рассказывает Белоусов. — Включая и отключая его, мышь может заставить бегать, разгонять. Или, наоборот, тормозить — если внедрить белок-рецептор в тормозные нейроны мозга. В последнем случае при включении лазера мышь становится неподвижной, как будто вылеплена из пластилина. А когда мы выключаем лазер, она безболезненно возвращается к прежней активности.
Разумеется, такие эксперименты проводятся не ради развлечения. Новый метод может помочь активировать необходимые участки нервной системы у людей, пострадавших после инсульта, тяжелых травм. А торможение, как в примере с мышью, может пригодиться для снятия гиперактивности в мозге при эпилепсии.
«Сейчас мы близки к началу доклинических исследований этой технологии. А дальше будем стараться с помощью таких методов лечить людей», — сообщил Всеволод Белоусов.
ЛЕЧЕНИЕ ПАРКИНСОНА: ЧТО ИЗБАВИТ ОТ «ПОЗЫ ПРОСИТЕЛЯ»
Серьезные сдвиги произошли за последнее время в борьбе с болезнью Паркинсона. Этим тяжелым недугом, разрушающим мозг, а затем и тело, страдали Сальвадор Дали, Папа Римский Иоанн Павел II, председатель ЦК компартии Китая Мао Цзэдун. В нашей стране диагноз Паркинсона был у легендарных актеров Валентина Гафта, Михаила Ульянова, ныне Уганта. Сейчас с болезнью борется известный режиссер Ларс фон Триер, публично объявивший о своем диагнозе.
Одним из самых тяжелых проявлений Паркинсона является тремор, или дрожание конечностей. На сегодня есть два метода его нейрохирургического лечения, рассказали специалисты Центра мозга и нейротехнологий. Первый подход — деструкция. Это разрушение, удаление определенных структур больного мозга. В качестве инструментов используют радиочастотное воздействие, гамма-нож (прецизионное радиоактивное облучение) и некоторые другие методы. Второе направление — нейростимуляция. Пациентам вживляются электроды в соответствующие участки мозга. Затем от генератора подаются специальные импульсы. С помощью такой технологии удается заметно уменьшить как тремор, так и другой мучительный симптом болезни Паркинсона — скованность мышц (из-за нее возникает «поза просителя», полугнутая спина и руки, сложенные перед собой).
С 2016 года в мире стал использоваться прорывной метод лечения с помощью фокусированного ультразвука. Он позволяет воздействовать на необходимые зоны мозга без трепанации черепа. «Фокусированный ультразвук (ФУЗ) под контролем МРТ с точностью до 1 мм наводится на заданную мышь в головном мозге, с которой ассоциируется тремор. Эффект наступает сразу, уже в операционной», — поясняют врачи Центра. Правда, такой метод подходит не всем. Для получения хорошего результата и безопасности требуется тщательный отбор пациентов, уточняют специалисты.
В ТЕМУ
Разговаривать с помощью мыслей, встать после паралича
Чего еще добилась наука в борьбе с неврологическими заболеваниями за последнее время.
— В Японии ученые поставили на ноги парализованного после травмы пациента. Мужчине ввели одну инъекцию перепрограммированных стволовых клеток. Это позволило восстановить поврежденные структуры спинного мозга. Ведутся исследования, чтобы масштабировать революционную технологию.
