В России разрабатывается препарат, который способен улучшить жизнь пациентов с гемофилией
Гемофилия является редким наследственным заболеванием, связанным с нарушением свертываемости крови, которое требует постоянного лечения. Доступные в настоящее время способы терапии не всегда позволяют пациентам вести полноценный образ жизни. Появление нового российского препарата обещает качественно изменить подход к лечению, что мы обсудили с Надеждой Ивановной Зозулей, заведующей отделением гематоологии НМИЦ Минздрава России.
— Что представляет собой гемофилия и каковы её причины?
— Гемофилия — это наследственное нарушение свертываемости крови, обусловленное дефицитом специфических факторов свёртывания крови. Она может проявляться как спонтанно, так и быть следствием незначительных травм. Эту патологию вызывают мутации в генах, отвечающих за производство факторов свёртывания.
— Каковы текущие методы лечения и как новый российский препарат может изменить ситуацию?
— На текущий момент основным методом борьбы с гемофилией является заместительная терапия, при которой пациентам вводятся отсутствующие факторы свёртывания. Новый препарат, который сейчас разрабатывается, нацелен на улучшение состояния пациентов и предоставление им возможности вести активный образ жизни.
— В чём состоит уникальность нового препарата?
— Этот препарат разработан на основе технологий вирусных векторов, что позволяет улучшить усвоение и синтез факторов свёртывания. Он призван не просто заместить недостающие компоненты, но и продлить действие терапии на более длительный срок.
— Каковы первые результаты клинических испытаний нового препарата?
— В ходе первых испытаний наблюдается высокая эффективность и безопасность нового препарата. Пациенты отмечают значительное улучшение качества жизни и уменьшение частоты кровотечений.
— Какова перспектива дальнейших исследований?
— В ближайшее время мы планируем продолжить клинические испытания, чтобы доказать долгосрочные результаты усовершенствованной терапии. Мы уверены, что новый препарат изменит жизнь пациентов и позволит им наконец наслаждаться каждым днем без постоянной зависимости от инъекций.
— Понимаете ли вы, как появление такого препарата в России скажется на качестве жизни пациентов с гемофилией?
— Мы надеемся, что наше нововведение позволит пациентам жить полноценной жизнью, максимально похожей на жизнь людей без заболевания. Важным является не только возможность лечения, но и создание условий, при которых пациенты смогут активно взаимодействовать с обществом.
